1、二次更名与管线聚焦2020年11月，公司更名为Sio Gene Therapies，将资源集中于AXOAAVGM1和AXOAAVGM2针对GM1和GM2神经节苷脂贮积症的基因疗法最终管线终止2022年4月，Sio宣布终止与马萨诸塞大学的许可协议，并停止相关临床试验和制造业务，同时启动大幅裁员以节省成本探索出售或合并 Sio；多种病种症状交织溶酶体贮积症包括多种疾病，如神经节苷脂沉积病黏多糖贮积症甘露糖苷贮积症等，每种疾病都有其特定的临床表现，但这些症状之间可能存在重叠，使得单一酶种活性测试难以准确区分临床表现多样溶酶体贮积症的临床表现包括特殊面容肝脾肿大眼部病症以及心脏异常等这些临床表现；代谢性疾病如GM1神经节苷脂贮积症岩藻糖苷贮积症和黏多糖贮积症IH型Hurler综合征等虽然都有类似症状，但GM1病常有黄斑部樱桃红色斑和骨髓中的泡沫细胞这些疾病还伴有丑陋面容舌大心脏肥大以及骨骼发育不良等特征血液病如白血病霍奇金病汉许克病和重型珠蛋白生成障碍性贫血；二次更名与管线聚焦2020年11月，公司更名为Sio Gene Therapies，将资源集中于AXOAAVGM1和AXOAAVGM2针对GM1和GM2神经节苷脂贮积症的基因疗法最终管线终止2022年4月，Sio宣布终止与马萨诸塞大学的许可协议，并停止相关临床试验和制造业务，同时启动大幅裁员以节省成本探索出售或合并。
2、GM1神经节苷脂贮积症特定遗传病，需检测父母基因其他风险耳部感染因毛发较长过敏心脏；如脂质贮积病中的GM1神经节苷脂贮积症，巖藻糖苷贮积症及黏多糖贮积症IH型Hurler综合征，均有肝大脾大及神经系统表现，但GM1神经节苷脂贮积症50%，有黄斑部樱桃红色斑，骨髓中有泡沫细胞，三者均有丑陋面容舌大心脏肥大，X射线片均有多发性骨发育不良改变，巖藻糖苷贮积症尚有皮肤增厚及呼吸困难等；公司研发管线目前，Passage Bio拥有6个候选产品，其中最为先进的计划是GM1神经节苷脂贮积症额颞叶痴呆和Krabbe病又称球形细胞脑白质营养不良，GLD公司与宾大的合作Passage Bio与宾夕法尼亚大学UPenn的基因治疗项目Gene Therapy Program，GTP签署了研究合作和许可协议，宾大负责临床前。
3、CM1神经节苷脂贮积症的主要病因是遗传基因缺陷，导致体内3种酸性β半乳糖酶同工酶AB和C在身体各组织中的明显缺乏这三种酶在维持神经节苷脂正常代谢中起着关键作用如果这三种酶的活性降低，CM1神经节苷脂就会在体内各器官中积累，尤其是脑灰质中部分降解的酸性黏多糖也可能沉积在组织细胞内；支持性治疗包括物理治疗语言疗法和职业疗法，旨在改善患者的功能障碍药物干预主要针对酶替代疗法，旨在补充缺乏的酶，促进神经节苷脂的正常代谢随着基因治疗技术的发展，针对神经节苷脂贮积病的基因疗法也展现出潜力，为患者提供了新的治疗选择神经节苷脂贮积病的病因和临床特征揭示了酶在神经组织代；神经节苷脂贮积病是一种遗传性疾病，源于神经节苷脂水解代谢中不同酶的缺乏这种疾病在神经组织中积累不同物质，主要影响脑灰质其中，GM1型即TaySachs病，患者常表现出前额突出鼻梁凹陷耳位低舌大等特有外貌特征面部出现水肿，角膜浑浊，关节僵硬哺乳能力差，自主活动少，智力发育极度受限。
